О компании

Компания ООО «Генотаргет» занимается разработкой методов генной терапии наследственных заболеваний. В основе пайплайна – препараты на основе вирусных и невирусных векторов для генного трансфера. Основной фокус – мышечные дистрофии. Первый препарат разрабатывается для лечения дисферлинопатии – непрерывно развивающейся мышечной дистрофии c тяжелым поражением мышц преимущественно нижних конечностей. Компанией разработано несколько кандидатов в препараты, проведены работы по проверке концепции, выполняются доклинические исследования, идет подготовка к проведению клинических исследований. Разработка ведется совместно с ведущими российскими научными и медицинскими организациями, сообществом пациентов с привлечением международной экспертизы.

manager
Проектный менеджерИван Таскин
manager
Проектный менеджерИван Таскин

Проекты

Рекомбинантный аденовирус, кодирующий кодон-оптимизированный ген дисферлина для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии типа 2B (дисферлинопатий)
Описание проекта
Проект направлен на разработку и внедрение в клиническую практику нового геннотерапевтического препарата для лечения орфанного заболевания – поясно-конечностной мышечной дистрофии типа 2Б, формирование научно-технологической платформы для разработки препаратов для мышечных дистрофий в целом. Компанией был разработан, запатентован и успешно протестирован in vitro аденовирусный вектор, содержащий ген дисферлина. На данный момент выполняется отработка технологии in vivo на модельных животных.

Финансовая поддержка

Компания поддержана институтами развития:
ФОНД «СКОЛКОВО»
3 578 745 ₽

Руководитель

ЯКОВЛЕВИВАНАНТОНОВИЧ
Генеральный директор

Информация о компании

ОРН
1122029
ИНН
7731394353
ОГРН
5177746307998
КПП
773101001
Статус
Действующая
Учредители
ИСКЧ
ДЕЕВ РОМАН ВАДИМОВИЧ
ЯКОВЛЕВ ИВАН АНТОНОВИЧ
ИСАЕВ АРТУР АЛЕКСАНДРОВИЧ
Уставный капитал
246 667
121205, ГОРОД МОСКВА, ТЕР СКОЛКОВО ИННОВАЦИОННОГО ЦЕНТРА, УЛ. НОБЕЛЯ, Д. 7, ЭТАЖ 2 ПОМ. 48 РАБ. МЕС. 10

Похожие компании